Самые дорогие лекарства от самых редких болезней

Есть вещи, которые не купить за любые деньги. Здоровье — одна из этих категорий. Но сложно поспорить и с тем, что лечиться гораздо проще, если у тебя есть деньги.

Самые дорогие лекарства от самых редких болезнейОсобенно в том случае, когда для лечения необходимы такие дорогостоящие препараты, о который пойдёт речь в этом обзоре.

1. AldurazymeСамые дорогие лекарства от самых редких болезней

Синдром Херлера.

Лечение обходится $ 200 000 в год

Альдуразим назначают пациентам с синдромом Херлера, редким наследственным заболеванием (по всему миру зафиксировано только 600 случаев подобного диагноза). Это лекарство действует как заместительная терапия в случае, если организм человека перестает вырабатывать необходимые ферменты.

Без этого лекарства в организме человека начинают накапливаться молекулы сахара, в том числе это происходит в суставах, слизистых оболочках, сердце, печени и других важных органах. Курс лечения альдуразимом, который вводят внутривенно, стоит около $ 200 000 в год. К сожалению, даже с учетом этого лечения, страдающие синдромом Херлера, сталкиваются с задержкой роста (как физически, так и интеллектуально), глухотой и проблемами с сердцем.

2. CerezymeСамые дорогие лекарства от самых редких болезней

Болезнь Гоше.

Лечение обходится $ 200 000 в год

Церезим предотвращает накопление жировых клеток в легких, печени, костном мозге, селезенке и мозге. Это лекарство назначается при дефиците глюкоцереброзидазы — редком заболевании, которое вызывает перебои в жизненно важных внутренних процессов. Болезнь Гоше встречается раз на 50 000 – 100 000 человек и вызывает потенциально смертельные изменения в нервной системе и головном мозге.

3. FabrazymeСамые дорогие лекарства от самых редких болезней

Болезнь Фабри.

Лечение обходится $ 200,000 в год

Вводимый внутривенно каждые две недели, Фабразим помогает лечить болезнь Фабри — редкое генетическое заболевание, которое предотвращает метаболизм определенного типа жира. Эта болезнь приводит к помутнению в глазах, звону в ушах, боли в конечностях, а также к сердечному приступу, инсульту и серьезному нарушению работы почек.

Заболевание встречается раз на 40 000 – 60 000 человек, а у женщин намного реже. Фабразим отличается очень сильными побочными эффектами, из-за чего иногда требуется принимать другие препараты.

4. ArcalystСамые дорогие лекарства от самых редких болезней

Синдром Макла-Уэллса.

Лечение обходится $ 250 000 в год

Аркалист лечит воспалительные процессы в организме, которые вызваны редкими генетическими нарушениями. Это основное лекарство для лечения синдрома Макла-Уэллса (встречается с частотой один на миллион). Препарат помогает предотвратить сыпь, боли в суставах и нарушение работы почек.

5. MyozymeСамые дорогие лекарства от самых редких болезней

Болезнь Помпе.

Лечение обходится 300 000 $ в год

Болезнь Помпе — наследственный синдром, который препятствует нормальной переработке гликогена в глюкозу (источник энергии для клеток). Миозим помогает организму с этим жизненно важной задачей, предотвращая накопление токсичного гликогена по всему телу. Препарат доступен только в рамках специальных медицинских программ, поскольку во время его приема возможны очень сильные аллергические реакции.

Примерно один из 40 000 человек страдает от болезни Помпе, которая вызывает мышечную слабость, приводит к пороку сердца, увеличению печени и дыхательной недостаточности.

6. KalydecoСамые дорогие лекарства от самых редких болезней

Последствия муковисцидоза.

Лечение обходится $ 307 000 в год

Калидеко – лекарство, разработанное для борьбы с последствиями муковисцидоза среди пациентов со специфической генетической мутацией. Этот препарат корректирует дефектные белки, которые предотвращают обмен жидкостями и солями между клетками.

7. CinryzeСамые дорогие лекарства от самых редких болезней

Наследственный отек Квинке.

Лечение обходится $ 350 000 в год

Наследственный отек Квинке, который встречается раз на 10 000 – 50 000 человек, может привести к непосредственной угрозе жизни. Синрайз предназначен для предотвращения развития белков-ингибиторов, приводящих к образованию отеков. Несмотря на то, что это заболевание передается по наследству, около 20 процентов случаев отека Квинке происходят из-за случайной мутации при зачатии.

8. FolotynСамые дорогие лекарства от самых редких болезней

Т-клеточная лимфома.

Лечение обходится $ 360 000 в год

Инъекции Фолотина предназначены для уничтожения Т-клеточной лимфомы в случае, если другие курсы лечения привели к неудаче, или же в случаях рецидива рака. Однако, до сих пор не было доказано, что курс лечения фолотином действительно повышает продолжительность жизни, несмотря на уменьшение опухолей. Т-клеточная лимфома является одним из видов рака крови, который, как правило, прогрессирует очень быстро.

9. NaglazymeСамые дорогие лекарства от самых редких болезней

Синдром Марото-Лами.

$ 365 000 в год

Наглазим предназначен для лечения синдрома Марото-Лами – очень редкого наследуемого заболевания, которое приводит к повреждению органов в связи с невозможностью надлежащим образом обработать питательные вещества. Сахара и белки вместо переработки накапливаются в глазах, коже, зубах, нервной системе, дыхательной системе, печени и многих других органах, нанося значительный ущерб организму. Инъекции наглазима также делают больным СПИДом в качестве ферментозаместительной терапии.

10. ElapraseСамые дорогие лекарства от самых редких болезней

Синдром Хантера.

Лечение обходится $ 375 000 в год

Около 2000 человек по всему миру страдают от синдрома Хантера, который, как правило, передается генетически мужчинам из-за проблемы с Х-хромосомой. Наряду со многими из самых дорогих лекарств в этом списке, Элапраза является ферментозаместительным препаратом, помогающим обработке сложных сахаров.

11. SolirisСамые дорогие лекарства от самых редких болезней

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия.

Лечение обходится $ 409 500 в год

Солирис – единственный препарат для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии — редкого заболевания крови, приводящего к разрушению красных кровяных телец. Препарат помогает сократить такие симптомы, как появление тромбов, болей и затрудненного дыхания. Также он помогает пациенту увеличить продолжительность жизни.

Оставить комментарий

Научный хит. Все самые интересные научные открытия.
2015 — 2024